SUS realiza primeiras infusões com tratamento inovador para crianças com AME; veja onde achar o medicamento no RS

O Ministério da Saúde anunciou as primeiras infusões de zolgensma, medicamento de altíssimo custo indicado para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), no Sistema Único da Saúde (SUS). O atendimento, de duas bebês com menos de seis meses, foi realizado simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), na última quarta-feira (14).

​​+ Receba as principais notícias de Santa Maria e região no seu WhatsApp

As bebês que receberam o medicamento foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos indicados pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.  

Com a garantia do acesso ao medicamento, essas crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

Além do zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença. Sem as terapias, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem tomou o zolgensma, não tem necessidade de receber outra terapia para AME.

Os pacientes que receberam o zolgensma serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Quando ocorre a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.

Medicamento

O zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Trata-se de um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões (dose única). A sua oferta na rede pública de saúde foi viabilizada por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo, inédito no país, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. As negociações levaram ao menor preço lista do mundo.

– Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção – comentou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O medicamento é destinado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

Como e onde buscar o tratamento?

Para solicitar o tratamento, o Ministério da Saúde orienta que as famílias procurem um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, dará início ao processo de solicitação da terapia.

Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica (22 já habilitados e 9 em fase de capacitação). Entre os Estados com o serviço já habilitado, está o Rio Grande do Sul, com o Hospital de Clínicas de Porto Alegre. 

Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o Acordo de Compartilhamento de Risco prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

*com informações do Ministério da Saúde